Toda vacuna, fármaco o dispositivo de salud que está disponible en el pasó, antes de ser aprobado por las autoridades regulatorias de un país o de una región, por una serie de etapas de estudios científicos que permiten verificar diversos parámetros. “Los estudios clínicos son investigaciones médicas en las que se evalúan medicamentos, tratamientos o dispositivos médicos, con el objetivo de diagnosticar su eficacia y seguridad. Requieren la participación voluntaria de personas tanto sanas como enfermas y tienen como finalidad evaluar nuevos tratamientos, contribuir al diagnóstico de enfermedades y encontrar maneras de prevención”, explica la Autoridad Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica, ANMAT.
Y prosigue: “Proporcionan evidencia científica sólida que constituye la base de las decisiones terapéuticas, contribuye a mejorar la atención de la salud de la población y a mejorar su calidad de vida”.
De hecho, en la página web de la ANMAT figuran los estudios clínicos aprobados en la Argentina, junto con su patrocinador local, en qué fase está (de 1 a 3) y un brevísimo resumen de las condiciones. En total, y tomando desde los años 2018 y junio de 2024, hay listados 1.245 ensayos clínicos.
Pero encontrar ensayos clínicos en otros lugares del mundo y saber si una persona con una determinada enfermedad está en condiciones de participar en alguno de ellos no es sencillo. “Luego de trabajar durante 15 años como médica investigadora y de co-fundar con otros dos médicos una institución dedicada a ensayos clínicos, la vida me puso “del otro lado del escritorio”: hace aproximadamente una década fui diagnosticada con una enfermedad muy rara, una EPOF (enfermedad poco frecuente) que se llama Síndrome de Lewis-Sumner, una polineuropatía desmilienizante. Lo primero que hice fue negar que algo me pasaba, trataba de pensar que no era nada. Con el tiempo, aprendí a aceptar lo que me tocó, levantarme y transitar la enfermedad”, describe Georgina Sposetti.
El síndrome de Lewis-Sumner es un trastorno autoinmune que afecta a los nervios, encargados de transportar los impulsos a los músculos y que permiten sentir los estímulos sensoriales, como por ejemplo el tacto. El daño se produce por una activación incorrecta del sistema inmunitario contra la mielina, sustancia que recubre los nervios.
“Hice todas las consultas médicas de rigor pero no existía cura ni tampoco tratamiento alguno”, recuerda Sposetti. Lo que le pasó a esta médica e investigadora argentina es que, ante la falta de una medicación disponible para su enfermedad, comenzó a buscar un ensayo clínico en el cual participar. Y se encontró viviendo en carne propia lo mismo que experimentaban sus pacientes: la dificultad para encontrar información confiable y comprensible. La mayoría de la información disponible no solo estaba en inglés, sino que era de difícil acceso e imposible de comprender para una persona que no tuviera formación médica.
“Como investigadora solía invitar a mis pacientes a que participaran de ensayos clínicos. Un día, me tocó ser esa paciente que buscaba en un ensayo una oportunidad de tratamiento, una esperanza de encontrar esa medicación que me salvara o al menos que mejorara mi calidad de vida. Ahí me di cuenta que, aún con mis conocimientos técnicos, con una maestría en investigación y sabiendo inglés, buscar un ensayo clínico era una misión imposible. Y aún más conectar con el investigador. Sentí que la enfermedad había aparecido por algo y que había muchos pacientes como yo en toda América Latina sin acceso a esta información. En ese momento nace Un Ensayo para Mi. Hoy es una plataforma que conecta pacientes con investigadores médicos en 11 países de Latinoamérica, algo así como el Tinder de los ensayos clínicos”, resume la médica argentina, magíster en Investigación Clínica Farmacológica.
El sitio UEPM es el primer buscador de ensayos clínicos de Latinoamérica en español y portugués con información “en lenguaje paciente”. En esta plataforma, figuran todos los estudios de investigación clínica abiertos que están ingresando pacientes en Latinoamérica, autorizados por las entidades regulatorias y comités de ética. Además de información relacionada con la molécula en investigación, también figuran los centros de investigación que llevan adelante estas investigaciones. De esta manera, los pacientes pueden contactar a los investigadores. Un Ensayo para Mí es totalmente gratuito tanto para los pacientes como para los investigadores médicos. En el año 2021 la revista especializada The Lancet Oncology publicó un artículo sobre el sitio creado por Sposetti.
Noticias: ¿Qué dificultades encontró en su búsqueda y qué intenta solucionar con su desarrollo?
Georgina Sposetti: Un ensayo clínico es una oportunidad o al menos una esperanza para todos los pacientes que no encuentran solución con las drogas disponibles. Nadie te dice que te va a curar porque está en investigación pero es una alternativa más. Tengan una enfermedad oncológica, una enfermedad rara o una más frecuente. De esta necesidad de convertir una enfermedad en una oportunidad nace Un Ensayo para Mí (UEPM) una plataforma que tiene como objetivo brindar información simple accesible y confiable acerca de ensayos clínicos y conectar a pacientes con investigadores médicos.
Aunque a veces protesto y me enojo cada vez que tengo que internarme para recibir mi medicación, estoy agradecida: primero, porque tengo una medicación que me permitió hacer una vida casi normal estos últimos años; segundo, porque soy una privilegiada que pudo acceder a ella. Sin embargo mi enfermedad lentamente avanza y sigo buscando ensayos clínicos con nuevas medicaciones.
En países como los nuestros, muchas veces los ensayos clínicos son una alternativa más que muchos desestiman porque desconocen, porque están rodeados de mitos, por ideologías o simplemente por falta de información. Los tomadores de decisiones deben saber que un ensayo clínico es una alternativa que debemos informar cuando existe; y los pacientes debemos ejercer nuestra autonomía para tomar decisiones: sin las alternativas en la mesa nos están vedando uno de los principios de la Ética.
Todos debemos trabajar en el acceso a los medicamentos ya aprobados y también en el acceso a los ensayos clínicos. Mi misión y la de Un Ensayo para Mí es acercar esas oportunidades y ojalá se sumen muchos.
Noticias: ¿Cómo es la experiencia de las personas de la Argentina que encuentran ensayos clínicos? ¿Se lo han comentado?
Sposetti: Cada mes, más de 15 mil personas se postulan para participar de diferentes ensayos clínicos a través de nuestra web. Nuestro equipo de Asistencia a la Comunidad, que trabaja en 11 países de Latinoamérica, Comunidad latina en Estados Unidos y España, contacta a unos siete mil por mes, que son aquellos que cumplen con los principales criterios de inclusión y exclusión de los protocolos y los contacta con investigadores médicos.
Tengo el caso de una paciente que recuerdo con mucho cariño: se llama Elisa, es de México. Ella contó cómo había cambiado su vida desde que un día encontró en Facebook un posteo de un ensayo clínico para su enfermedad y hoy está participando. Y lo que dice ella es ‘estoy igual de mi enfermedad, pero la esperanza y la oportunidad me están salvando la vida’.
Testimonios así se repiten y resulta muy gratificante, porque es nuestra misión como compañía, vincular pacientes con los ensayos y darles una nueva esperanza. Hay miles de historias hermosas que nos llegan y que me hacen seguir adelante con todo esto. Porque también está la parte difícil de emprender y de llevar adelante una empresa donde hoy trabajan 75 personas.
Noticias: ¿Y la recepción por parte de los laboratorios y profesionales médicos que llevan a cabo los ensayos?
Sposetti: Hablar abiertamente de ensayos clínicos era completamente disruptivo. Y aún lo es, sobre todo en latinoamérica, donde hasta nuestra llegada, en países como Argentina, hacer campañas en Redes Sociales hablando de investigación científica era impensado. Pero Un Ensayo para Mí demostró que se puede hacer respetando las regulaciones vigentes. Eso llevó a que la comunidad médica nos viera como un eslabón valioso y necesario y hoy, en su gran mayoría, apoyan nuestra labor. Todo lo que encuentren en las redes sobre alguna investigación está aprobado por comités de ética y notificado a las entidades regulatorias.
Tanto es así que acabamos de lanzar Un Ensayo para Mí Onco, un hub en el que médicos oncólogos de cabecera pueden buscar de una manera simple y muy precisa ensayos clínicos para sus pacientes y conectar al investigador clínico al cual quieren referirlos, o simplemente consultar. Hay una clara necesidad de los médicos de poder acceder a información de manera simple y rápida acerca de investigación clínica y tenerla disponible para brindar alternativas a sus pacientes dentro del consultorio.
Fases de las investigaciones científicas
Los ensayos clínicos son la última etapa antes de que un fármaco o un dispositivo médico puedan solicitar su registro e ingresar al mercado.
Primero se realizan estudios con cultivos celulares (in vitro), luego investigaciones con animales (in vivo) y si esas pruebas arrojan resultados positivos un fármaco o un dispositivo médico pueden ser testeados en seres humanos. Cada una de estas etapas, además, deben cumplir con las buenas prácticas establecidas en particular.
Los ensayos clínicos solo pueden ser iniciados después de que los investigadores hayan realizado un estudio en animales de laboratorio para determinar la toxicidad potencial, para confirmar que el fármaco o el dispositivo tienen un perfil de seguridad aceptable y después de que se haya demostrado su eficacia bajo condiciones ideales.
Aunque en ocasiones los resultados de las pruebas in vitro y en animales sean prometedoras, no se sabe si el posible tratamiento médico es realmente beneficioso para los pacientes hasta que se complete la investigación clínica sobre dicho tratamiento. Y de hecho, recién se puede hablar de la efectividad de un tratamiento una vez que el mismo es aprobado y utilizado por la población en condiciones reales.
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